sqc (2025-09-01 00:11):
# Paper A Potent Epigenetic Editor Targeting Human PCSK9 for Durable Reduction of Low-Density Lipoprotein Cholesterol Levels, Nature Medicine, Volume 31, April 2025, [DOI](https://doi.org/10.1038/s41591-025-03508-x) 本研究开发了一种针对人类PCSK9基因的表观遗传编辑器，通过诱导DNA甲基化实现LDL-C水平的持久降低。该编辑器在小鼠模型中表现出近乎完全的PCSK9基因沉默，效果持续至少1年，并在部分肝切除诱导的肝脏再生后仍能维持。此外，研究还展示了其可逆性，通过去甲基化激活剂可重新激活PCSK9基因表达。在食蟹猴中，单次给药显著降低了PCSK9蛋白水平（约90%）和LDL-C水平（约70%）。该研究不仅证明了表观遗传编辑在体内治疗应用中的潜力，还支持了开发基于表观遗传编辑器的高胆固醇血症治疗方案。
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